La leucemia promielocitica acuta è stata la prima malattia tumorale altamente curabile con terapia target, diretta ad un’unica anormalità molecolare.

La diatesi emorragica è la più nota manifestazione della malattia, che storicamente era responsabile di un’elevato tasso di mortalità durante l’induzione.

Nella leucemia acuta promielocitica l’istituzione precoce del trattamento con ATRA ( Acido Retinoico tutto-trans ), al primo sospetto della malattia, prima della conferma della diagnosi, è fondamentale per ridurre la mortalità precoce.

Lo standard di cura è rappresentato da ATRA in associazione alla chemioterapia basata sull’antraciclina per l’induzione e il consolidamento, e da ATRA e chemioterapia a basso dosaggio per il mantenimento.

Tuttavia la combinazione di ATRA e Triossido di Arsenico, con chemioterapia minima per controllare la leucocitosi, è risultata essere una terapia molto efficace per i pazienti di nuova diagnosi. Questa combinazione potrà sostituire gli approcci convenzionali nella maggior parte dei pazienti, se non tutti, in un prossimo futuro,

La leucemia promielocitica acuta dovrebbe essere considerata in ogni paziente con leucemia mielode acuta di nuova diagnosi, poiché il trattamento è urgente e differente da altri sottotipi.

TallMan MS, Altman JK, Blood 2009; 114: 5126-5135

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