Solo fino a vent'anni fa, la sopravvivenza dei pazienti affetti da mieloma multiplo era di circa 3 anni e l'esito della malattia era inevitabilmente fatale.

La svolta, nell'uso di farmaci innovativi, è avvenuta nel 1999, quando è stato dimostrato che i pazienti terminali potevano trarre beneficio dal trattamento con la Talidomide, un immunomodulante.
In seguito sono state sviluppate altre molecole della stessa classe di farmaci, come la Lenalidomide e la Pomalidomide.

La seconda classe di farmaci di interesse per i pazienti con mieloma multiplo è rappresentata dagli inibitori del proteasoma.
Sono seguiti gli anticorpi monoclonali che hanno aperto la strada all’immunoterapia, poi sono stati sviluppati gli anticorpi bispecifici e le cellule CAR-T.

Ora la prognosi del mieloma multiplo è cambiata: in alcuni casi si arriva alla guarigione, in altri a una cronicizzazione della malattia, con una sopravvivenza molto lunga.

Belantamab mafodotin ( Blenrep ) appartiene a una categoria ancora diversa, i coniugati anticorpo-farmaco, e rappresenta una delle ultime tappe di questo percorso che porta allo sviluppo di trattamenti sempre più innovativi per il mieloma multiplo.
Il farmaco è costituito da una anticorpo monoclonale diretto contro la proteina BCMA, un recettore espresso sulla superficie delle plasmacellule mielomatose, e da un chemioterapico che viene indirizzato all’interno delle cellule tumorali provocandone la morte per apoptosi.

Attualmente Blenrep trova indicazione nei pazienti che non hanno risposto ad almeno 4 linee terapeutiche.

Dallo studio DREAMM-2 è emerso che nei pazienti con malattia refrattaria ad almeno un inibitore del proteasoma, un agente immunomodulatore e un anticorpo monoclonale anti-CD38, e che hanno dimostrato la progressione della malattia durante l'ultima terapia, Belantamab mafodotin ha indotto un tasso di risposta globale del 32%.
Circa il 20% dei pazienti ( oltre il 50% di coloro che hanno risposto alla terapia ), ha ottenuto una riduzione della taglia neoplastica superiore al 90%.
La durata della risposta è stata mediamente di 11 mesi, la sopravvivenza mediana di circa 14 mesi.

Fonte: GSK, 2021

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