Selpercatinib ( Retsevmo ) è stato approvato dall'Agenzia regolatoria italiana AIFA come trattamento di seconda linea per il carcinoma polmonare non-a-piccole cellule ( NSCLC ) in fase avanzata, per il tumore della tiroide avanzato, e per il carcinoma midollare della tiroide avanzato, con alterazioni del gene RET.

Alla base dell'approvazione di Selpercatinib i dati di LIBRETTO-001, il più ampio studio clinico su pazienti con tumori con alterazione del gene di RET trattati con un inibitore specifico per tale alterazione, studio che ha coinvolto 16 Paesi e 89 Centri di ricerca.
Il tasso di risposta globale ( ORR ) è stato del 61% nei pazienti con tumore NSCLC pretrattato, del 79% nei pazienti con tumore alla tiroide pretrattato e del 69% nei pazienti con carcinoma midollare della tiroide pretrattato.

Un terzo dei pazienti affetti da carcinoma polmonare non-a-piccole cellule, diagnosticato in fase metastatica è portatore di un cancro caratterizzato da una alterazione genetica e può essere trattato con un farmaco specifico, e il 2% ha un’alterazione di RET.

Il carcinoma papillare della tiroide è raro, e nel 90% dei casi ha una prognosi favorevole. Tuttavia, alcuni, possono presentarsi in fase già avanzata e nel tempo possono richiedere terapia sistemica per metastasi a distanza. Il 10-20% di questi tumori hanno una alterazione genetica dell’oncogene RET.

Lo stesso oncogene RET è mutato anche nel 50% di un altro tipo di carcinoma tiroideo, il carcinoma midollare, che è più aggressivo del papillare e frequentemente richiede terapia per malattia metastatica.

Selpercatinib è un inibitore specifico di RET, efficace e ben tollerato. Nei pazienti trattati con questo farmaco la malattia non scompare, ma si cronicizza, permettendo loro di condurre la propria vita senza particolari limitazioni.

Selpercatinib è associato alla comparsa di tossicità prevalentemente di basso grado; gli eventi avversi più comuni sono stati: secchezza delle fauci, diarrea, ipertensione, aumento degli enzimi epatici ALT/AST, edema periferico, costipazione, rash, cefalea e affaticamento. ( Xagena_2022 )

Fonte: AIFA, 2022

Xagena_Medicina_2022