Kymriah ( Tisagenlecleucel ) è una immunoterapia cellulare approvata dalla FDA ( Food and Drug Administration ) per i pazienti con leucemia linfoblastica acuta recidivata o che non abbiano avuto beneficio da trattamenti precedenti.

Kymriah appartiene alla nuova categoria delle terapie CAR-T. Consiste nel prelievo dal paziente dei linfociti T, la loro ingegnerizzazione in modo che siano in grado di attaccare e distruggere le cellule tumorale e la loro restituzione al paziente per via endovenosa.

L'approvazione della FDA si basa sullo studio di fase II ELIANA che è stato condotto in 25 Centri distribuiti tra Stati Uniti, Europa, Canada, Australia e Giappone.
I pazienti trattati sono stati 63. Nell'83% dei casi è stata registrata la remissione completa della malattia. A distanza di 3 mesi, inoltre, non è stato rilevato alcun residuo minimo di malattia, un marker che indica potenziali recidive.

Il trattamento con Kymriah può causare gravi effetti collaterali. Nella scheda tecnica di Kymriah è stato inserito un Boxed Warning per la sindrome da rilascio delle citochine ( CRS ), una risposta sistemica all'attivazione e alla proliferazione di cellule CAR-T, che si manifesta con febbre alta e sintomi simil-influenzali, e per gli eventi neurologici.
Sia la sindrome da rilascio di citochine che gli eventi neurologici possono essere pericolosi per la vita.
Altri effetti collaterali di Kymriah comprendono: gravi infezioni, ipotensione, lesioni acute a livello renale, febbre e ipossia.
La maggior parte dei sintomi compare entro 1-22 giorni dopo l'infusione di Kymriah.
Poiché l'antigene CD19 è presente anche sulle normali cellule B, Kymriah attacca anche le cellule B normali che producono anticorpi; la terapia è pertanto associata a un aumentato rischio di infezioni per un periodo di tempo prolungato. ( Xagena_2017 )

Fonte: Novartis, 2017

Xagena_Medicina_2017