Sono stati presentati i risultati del follow-up a lungo termine a 5 anni dello studio clinico cardine di fase 2, ELIANA, che ha valutato Kymriah ( Tisagenlecleucel; Tisa-cel ), la prima terapia a base di cellule CAR-T approvata, in bambini e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivata o refrattaria ( r/rLLA ).

Kymriah è un trattamento una tantum progettato per aiutare il sistema immunitario dei pazienti a combattere i tumori, ed è stata la prima terapia CAR-T a ricevere l'approvazione da parte della Agenzia regolatoria degli Stati Uniti FDA ( Food and Drug Administration ).

Attualmente Kymriah è approvato per il trattamento della leucemia linfoblastica in pazienti pediatrici e nei giovani adulti di età pari o inferiore a 25 anni, nonché per il trattamento del linfoma diffuso a grandi cellule B ( DLBCL ) e del linfoma follicolare negli adulti.

Nello studio ELIANA, per i 79 pazienti sottoposti a terapia CAR-T con Kymriah, il tasso di sopravvivenza globale ( OS ) a 5 anni è stato del 55% e il tasso di sopravvivenza libera da eventi ( PFS ) a 5 anni è risultato pari al 42%.
Il profilo di sicurezza riportato nello studio è rimasto coerente con i risultati precedenti.

I dati hanno mostrato il potenziale di Kymriah come cura.

Lo studio ELIANA ha valutato i pazienti in 25 centri di 11 Paesi, tra cui l'Unione Europea, gli Stati Uniti, il Canada, l'Australia e il Giappone. ( Xagena_2022 )

Fonte: Novartis, 2022

Xagena_Medicina_2022