Nel corso dell’ International Melanoma Research Congress of the Society for Melanoma Research ( SMR ) a Sydney in Australia, sono stati presentati i dati preliminari di uno studio pilota di fase 2 riguardante Vemurafenib ( PLX4032; Zelboraf ) nel melanoma metastatico.
Lo studio ha mostrato un significativo restringimento del tumore nella maggior parte dei pazienti.

La sperimentazione di fase 2, BRIM2, è uno studio a singolo braccio che ha coinvolto pazienti con melanoma metastatico con mutazione BRAF V600, precedentemente trattati.

Gli endpoint primari dello studio erano il tasso di risposta generale, valutato da un Comitato di revisione indipendente ( IRC ) con criteri RECIST, mentre gli endpoint secondari erano il tasso di risposta generale valutato dai ricercatori clinici, la durata della risposta, la sopravvivenza libera da progressione, la sopravvivenza globale e la sicurezza.

Lo studio multicentrico, in aperto, ha arruolato 132 pazienti. Al 27 settembre 2010, il tasso di risposte confermate era del 52%, di cui: 3 risposte complete confermate ( CR ) ( nessuna evidenza di malattia ); 66 risposte parziali confermate ( PR ) ( riduzione del tumore di almeno il 30% ).
Inoltre, 39 pazienti hanno presentato una stabilizzazione della malattia.

La mediana di sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) è stata pari a 6.2 mesi rispetto a PFS storico inferiore a 2 mesi.
La durata mediana della risposta è stata di 6.8 mesi.
La sopravvivenza mediana globale non è stata ancora raggiunta.

La percentuale di risposta non-confermata nello studio di fase 2 è stata del 68%.

I più comuni eventi avversi correlati al farmaco sono stati: rash, fotosensibilità, perdita di capelli e dolori articolari. Questi sono stati prevalentemente lievi o di moderata gravità.
Il 26% dei pazienti ha sviluppato carcinoma cutaneo a cellule squamose, che è stato gestito senza interruzione del trattamento.

Il melanoma è la più grave forma di cancro della pelle. Ogni anno, più di 70.000 persone negli Stati Uniti e 160.000 persone in tutto il mondo ricevono diagnosi il melanoma.
Il melanoma è uno dei tumori più letali, con un tasso di sopravvivenza a 5 anni inferiore al 15% per le persone con forma tumorale avanzata ( stadio IV ).
Storicamente, la mediana di sopravvivenza libera da progressione per un paziente con melanoma metastatico è inferiore a 60 giorni, e la sopravvivenza globale mediana di questi pazienti è di circa 8 mesi.
I fattori di rischio per il melanoma comprendono: storia familiare di melanoma, un precedente melanoma, nevi clinicamente atipici multipli o nevi displastici, mutazioni genetiche ereditarie, pelle chiara ed esposizione al sole. Tuttavia, il melanoma può verificarsi in qualsiasi gruppo etnico e anche in aree del corpo senza sostanziale esposizione al sole.

Fonte: Plexxikon, 2010

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