Sohonos ( Palovarotene ), un trattamento farmacologico per la fibrodisplasia ossificante progressiva ( FOP ), è stato approvato dalla Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense.

La fibrodisplasia ossificante progressiva è una rara condizione muscoloscheletrica che trasforma progressivamente i muscoli e i tendini in ossa, influenzando il movimento del corpo. In quanto malattia rara, si stima che la fibrodisplasia ossificante progressiva abbia un impatto su circa 900 persone in tutto il mondo.

Sohonos è stato approvato come trattamento per adulti e pazienti pediatrici affetti da fibrodisplasia ossificante progressiva, per le femmine di età pari o superiore agli 8 anni e per i maschi di età pari o superiore ai 10 anni, per mediare le interazioni tra i recettori, i fattori di crescita e le proteine all'interno del percorso di segnalazione dei retinoidi per ridurre nuove anomalie di formazione ossea.

Palovarotene ha una particolare selettività per il sottotipo gamma dei recettori dell'Acido Retinoico, che sono un importante regolatore dello sviluppo scheletrico e dell'osso ectopico nella via di segnalazione dei retinoidi.

L'approvazione della FDA si basa sui dati di efficacia e sicurezza dello studio di fase 3 MOVE, il primo e il più grande studio multicentrico in aperto su pazienti adulti e pediatrici.

I dati a 18 mesi, pubblicati sul Journal of Bone and Mineral Research, hanno riguardato 107 pazienti ( il 12% del numero stimato di individui in tutto il mondo che soffrono di fibrodisplasia ossificante progressiva ) che hanno ricevuto Sohonos rispetto a individui non-trattati dallo studio globale di storia naturale della fibrodisplasia ossificante progressiva.

I risultati dello studio hanno dimostrato che Palovarotene ha ridotto efficacemente il volume di ossificazione eterotopica annualizzato rispetto a nessun trattamento oltre lo standard di cura ( una riduzione del 54% con il modello a effetto misto lineare ponderato ).

Lo studio ha anche dimostrato che Palovarotene ha un profilo di sicurezza ben caratterizzato, con eventi avversi coerenti con la classe dei retinoidi sistemici. ( Xagena_2023 )

Fonte: FDA, 2023

Xagena_Medicina_2023