L’Agenzia europea per i medicinali ( EMA; European Medicines Agency ) sta esaminando il dossier per una nuova indicazione terapeutica per Ataluren ( Translarna ) nel trattamento della fibrosi cistica causata da una mutazione nonsense ( nmCF ) per pazienti che non siano in trattamento cronico con antibiotici aminoglicosidici per via inalatoria.

La domanda di autorizzazione per ottenere l’indicazione di Ataluren nel trattamento della fibrosi cistica causata da una mutazione non-sense si basa sui risultati di uno studio di fase III già concluso condotto in doppio cieco, che ha confrontato Ataluren e placebo in questi pazienti.

La Società produttrice, PTC Therapeutics, sta conducendo un altro studio di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato verso placebo in pazienti affetti da nmCF.

Ataluren è una terapia orale che ha come obiettivo quello di ripristinare una proteina che risulta alterata a causa di una mutazione nonsense e che determina una malattia genetica (terapia restaurativa proteinica ).

Translarna ha ricevuto l’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea nel luglio 2014 con l’indicazione al trattamento della distrofia muscolare di Duchenne generata da una mutazione nonsense ( nmDMD ) nei pazienti ancora in grado di camminare e di età dai cinque anni in su. ( Xagena_2015 )

Fonte: PTC Therapeutics, 2015

Xagena_Medicina_2015