L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Korlym, il primo farmaco studiato per trattare una malattia ormonale rara chiamata sindrome di Cushing.

L'approvazione da parte della FDA è per il trattamento di una inusuale elevata produzione dell'ormone steroideo cortisolo, che potenzialmente potrebbe causare diabete mellito, ipertensione e obesità della parte superiore del corpo.

La patologia colpisce circa 20.000 persone negli Stati Uniti, principalmente tra i 20 e i 50 anni, e può essere fatale se non trattata.
Il farmaco blocca il legame del cortisolo con il suo recettore.

Nella scheda tecnica di Korlym è contenuta l'indicazione di prestare attenzione al fatto che la terapia determina interruzione della gravidanza.

Korlym, conosciuto genericamente come Mifepristone, è stato approvato come farmaco orfano, ad indicare che viene impiegato per il trattamento di una malattia che colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti.
La designazione di farmaco orfano implica un periodo di commercializzazione esclusivo di 7 anni. ( Xagena )

Fonte: FDA, 2012

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