La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Fabhalta ( Iptacopan ), un inibitore orale del fattore B della via alternativa del complemento, per il trattamento di adulti con glomerulopatia da C3 ( C3G ). Si tratta della prima soluzione terapeutica indicata per pazienti con diagnosi di C3G che agisce selettivamente sulla causa alla base di questa malattia renale ultra-rara e progressiva, che spesso colpisce in giovane età. La prognosi per le persone affette da C3G è infausta: circa la metà dei pazienti progredisce verso l'insufficienza renale entro 10 anni dalla diagnosi, momento in cui è necessario ricorrere alla dialisi per tutta la vita e/o al trapianto di rene.

L'approvazione della CE è stata concessa in seguito al parere positivo del CHMP, sulla base dei robusti dati provenienti dallo studio APPEAR-C3G, il primo studio di fase III randomizzato, controllato con placebo, nella C3G.
Lo studio ha dimostrato che i pazienti trattati con questo inibitore, in aggiunta alle terapie di supporto, hanno ottenuto una riduzione della proteinuria del 35,1% ( p=0,0014 ), statisticamente e clinicamente significativa, misurata dal rapporto proteine / creatinina nelle urine delle 24 ore [ UPCR ] a partire da 6 mesi rispetto al placebo.
In molte malattie renali, la riduzione della proteinuria è un marcatore surrogato sempre più riconosciuto, che correla il ritardo della progressione di malattia con l'insufficienza renale.

In uno studio di estensione a lungo termine, la riduzione iniziale dell'UPCR è stata mantenuta e si è osservata una stabilizzazione della velocità di filtrazione glomerulare stimata ( eGFR ) per oltre 3 anni dopo l'inizio del trattamento. ( Xagena_2025 )

Fonte: Novartis, 2025

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