Sono stati presentati i dati dello studio KarMMa-3 con Idecabtagene vicleucel ( Abecma ), una terapia CAR-T, nel trattamento del mieloma multiplo.
KarMMa-3 è il primo studio clinico randomizzato condotto per la valutazione di una terapia CAR-T nel mieloma multiplo.
Attualmente, le terapie CAR-T sono riservate ai pazienti pesantemente pretrattati.

Nello studio KarMMa-3 Idecabtagene vicleucel è la prima terapia CAR-T ad aver dimostrato superiorità ai trattamenti standard in uno studio randomizzato testa-a-testa nel mieloma multiplo recidivato e refrattario.

I risultati di un'analisi ad interim prespecificata condotta da un Comitato di revisione indipendente hanno mostrato che KarMMa-3 ha raggiunto l'endpoint primario con un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza libera da progressione ( PFS ). Il trattamento con Idecabtagene vicleucel ha anche prodotto un miglioramento nell'endpoint secondario chiave del tasso di risposta globale ( ORR ), rispetto ai regimi standard.
Il follow-up per la sopravvivenza globale, un endpoint secondario chiave, è ancora in corso.

La sicurezza è risultata in linea con il profilo di sicurezza consolidato e prevedibile di Idecabtagene vicleucel precedentemente dimostrato nello studio registrativo KarMMa.
Nel nuovo studio non sono stati segnalati nuovi segnali di sicurezza.

Dallo studio KarMMa-3 è emerso il beneficio clinico dall'impiego di una terapia CAR-T nelle fasi iniziali del paradigma terapeutico del mieloma multiplo.

I risultati positivi potrebbero portare all'approvazione da parte della FDA di Abecma come trattamento di terza linea del mieloma. Attualmente è consentito solo in quinta linea.

C'è molta competizione nel settore delle terapie CAR-T. Uno dei concorrenti di Abecma è Carvykti ( Ciltacabtagene autoleucel ), la terapia CAR-T mirata a BCMA di Johnson & Johnson.
Ad oggi, entrambe le terapie sono relegate in quinta linea, ed entrambe stanno puntando ad essere impiegate in fasi più precoci.

Lo studio ( KarMMa-2 ) di seconda linea di Abecma è ancora in fase 2. ( Xagena_2022 )

Fonte: BMS, 2022